Orphan drugs: liste med navne, formål, indikationer og kontraindikationer

2024 Forfatter: Curtis Blomfield | [email protected]. Sidst ændret: 2023-12-16 20:57

Orphan drugs er dem, der bruges til at behandle sjældne sygdomme. De kaldes også "forældreløse". Det ser ud til, at hvis sygdommen er sjælden, så er det svært at møde den.

Et paradoks er faktisk på arbejde. På trods af sjældenheden er der samlet set mange patienter med sådanne diagnoser. For eksempel er der i europæiske lande 30 millioner af dem, det vil sige, at cirka hver 15. person lider af en forældreløs sygdom. Særlige lægemidler er beregnet til deres behandling.

Registrering af sjældne lægemidler

Disse lægemidler følger norm alt samme produktions- og registreringssti som konventionelle lægemidler. Men de får nogle fordele, der tilskynder producenterne til at investere i deres udvikling.

Regeringsindgreb for at støtte produktionen kommer på en række forskellige måder: skattelettelser og incitamenter, forenklet adgang til hjemmemarkedet, udviklingstilskud, udvidet markedseksklusivitet.

Hvem tildeler status

Orphan drug-status er tildeltlægemidler af Udvalget for Lægemidler til Sjældne Sygdomme, Det Europæiske Lægemiddelagentur. Derefter godkendt af Europa-Kommissionen. Først efter dette udstedes registreringsbeviset.

Requirements

For at en ansøgning om forældreløs status kan godkendes, skal den opfylde følgende krav:

1. Skal bruges til at diagnosticere, behandle eller forebygge en livstruende eller kronisk sygdom.
2. Sygdommen bør ikke ramme mere end 5 personer ud af 10.000 i EU, ellers burde det være usandsynligt, at salget af et farmaceutisk produkt vil dække de omkostninger, der er nødvendige for at udvikle det.
3. Der er ingen passende metode til at diagnosticere, behandle eller forebygge sygdommen, eller, hvis den er skabt, bør det pågældende lægemiddel hjælpe patienter med en sådan lidelse.

På lovens niveau

I Rusland i slutningen af marts 2010 blev lovforslaget "Om cirkulation af lægemidler" godkendt, som giver mulighed for statslig regulering af priser på lægemidler, der anses for at være essentielle og livsvigtige. Samtidig var der ingen omtale af de såkaldte orphan drugs i den endelige version. En sådan ændring forsvandt fra loven efter statsdumaens første korrekturlæsning.

På grund af dette forenede flere dusin velgørende fonde sigi en tale til Ruslands præsident. De bad om at legalisere cirkulationen af sjældne stoffer og forenkle ordningen for deres import og registrering i landet.

Som et resultat blev en officiel erklæring offentliggjort på sundhedsministeriets hjemmeside. Proceduren for import af sådanne lægemidler er således blevet forenklet. Nu er det ikke mere end 5 dage.

Importtilladelse til personlig brug udstedes i elektronisk format med en digital signatur. Takket være dette vil patienter fra fjerntliggende regioner ikke skulle besøge hovedstaden, stå i kø på kontorerne for at få tilladelse.

Forældreløse sygdomme

Eksempler på forældreløse sygdomme er:

1. Mucopolysaccharidosis. Arvelig sygdom i svær form, som vedrører stofskifteforstyrrelser. I Rusland bliver der i gennemsnit født omkring 15 mennesker med denne sygdom hvert år.
2. Hæmofili. En arvelig patologi, hvor en mangel på en blodkoagulationsfaktor diagnosticeres, hvilket bremser processen. 8.000 patienter er blevet registreret i Rusland.
3. Kronisk slimhinde candidiasis. Det forårsagende middel er en svamp af slægten Candida. Forekommer norm alt hos børn under 18.

Denne liste omfatter desuden mucormycosis, zygomycosis, thymoma, malignt bløddelssarkom, cystisk fibrose, hyperprolactinæmi, Rett syndrom, gastrisk ulcerøs colitis, Majid syndrom, aniridi. Dette er ikke de eneste forældreløse patologier - deres liste er meget længere.

Liste over populære stoffer

De mest berømte lægemidler til sjældne sygdomme mod sygdomme er:

1. "Soliris". Den aktive ingrediens er eculizumab. Lægemidlet er et immunsuppressivt middel. Indikationer for brug - atypisk hæmolytisk-uremisk syndrom samt paroxysmal natlig hæmoglobinuri. Kontraindikationer omfatter at bære Neisseria meningitides, aktiv infektion, manglende vaccination, alvorlig lever- og nyrepatologi.
2. "Enplate". Den vigtigste aktive ingrediens er romiplostim. Lægemidlet er ordineret til idiopatisk trombocytopenisk purpura.
3. "Elapraza". Hovedkomponenten er idursulfase. Medicinen er ordineret til mucopolysaccharidosis type 2.
4. "Trucklear". Hovedingrediensen i lægemidlet er bosentan. Det bruges til pulmonal hypertension.
5. "Enbrel". Lægemidlet indeholder etanercept. Det er ordineret til juvenil arthritis med en systemisk debut.
6. "Lad os se." Den aktive ingrediens er galsulfase. Værktøjet bruges til mucopolysaccharidosis af den fjerde type.
7. "Actemra". Indeholder tocilizumab. Det er ordineret til juvenil arthritis med en systemisk debut.
8. "Revoleyd". Den aktive ingrediens er eltrombopag. Værktøjet bruges til idiopatisk trombocytopenisk purpura.
9. "Aldazurim". Hovedstoffet er laronidase. Det er ordineret til mucopolysaccharidosis type 1.
10. "Ilaris". Den aktive ingrediens er canakinumab. Midlet bruges til juvenil arthritis med en systemisk debut.
11. "Privigen". HansDen aktive ingrediens er humant immunglobulin. Midlet er ordineret til idiopatisk trombocytopenisk purpura.
12. "Replagal". Det aktive stof er agalsidase alfa. Det er ordineret til Fabrys sygdom.
13. "Exjade". Den aktive ingrediens er deferasirox. Midlet bruges til uspecificeret aplastisk anæmi.
14. "Orfadin". Det aktive stof er nitisinon. Det er ordineret til tyrosinæmi.
15. "Adempas". Indeholder riociguat. Det er ordineret til pulmonal hypertension.
16. "Opsumite". Indeholder macitentan. Det bruges til pulmonal hypertension.
17. "Revation". Indeholder sildenafil. Udskrevet til pulmonal hypertension.
18. "Myozyme". Hovedbestanddelen er alglucosidase alfa. Lægemidlet bruges mod Pompes sygdom.
19. "Slør". Den vigtigste aktive ingrediens er miglustat. Det er ordineret til sphingolipidoser.
20. "Ventavis". Indeholder iloprost. Udskrevet til pulmonal hypertension.
21. "Fabrazim". Indeholder agalsidase beta. Det er ordineret til sphingolipidoser.
22. "Volibris". Det aktive stof er ambrisentan. Udskrevet til pulmonal hypertension.
23. "Ilomedin". Den aktive ingrediens er iloprost. Lægemidlet bruges til pulmonal hypertension.

Denne liste over lægemidler til sjældne sygdomme anses for at være den mest populære blandt dem, der er ordineret til sygdomme.

Kontraindikationer

Narkotika er forbudt at tage nårøget modtagelighed for lægemidlets aktive forbindelse såvel som i alvorlige former for lever- og nyrepatologier. Børn gives kun efter tilladelse fra lægen.

Konklusion

Sådan er listen over lægemidler til sjældne sygdomme en liste over lægemidler, der er ordineret til sygdomme fra gruppen af samme navn. Sådanne patologier anses for sjældne.

Til udvikling af lægemidler til sjældne sygdomme gives incitamenter til virksomheder. Registrering udføres på samme måde som for andre lægemidler, men med yderligere bekræftelse fra den relevante kommission.

Med hensyn til patienter, skal det huskes, at kun en læge bør ordinere en medicin. Selverhvervelse af lægemidler anbefales ikke, da det måske ikke giver det ønskede resultat, men kun forværrer sygdomsforløbet.